Z zdravili posegamo v delovanje človeškega telesa na nadzorovan način. V telo vnesemo snov, za katero lahko v odmerku, določenem v raziskavah, sorazmerno dobro predvidimo posledice učinkovanja. Po telesu se nato zdravilo prenaša s krvjo do mesta, kjer bo delovalo. Mehanizmi delovanja zdravil so zelo različni.
Številna zdravila vplivajo na celično delovanje. Na primer, delujejo tako, da se vežejo na posebna mesta na celični površini, t. i. receptorje. Za zgled si poglejmo delovanje zdravil, ki spadajo v skupino zaviralcev receptorjev beta in jih uporabljamo pri bolnikih z angino pektoris. Ta zdravila se vežejo na posebna mesta – receptorje, na katera bi se sicer vezal adrenalin, ki med drugim pospešuje hitrost srčnega utripa. Ker se adrenalin na ta mesta ne more vezati in tako delovati, se srčni utrip upočasni, obremenitev srca se zmanjša, s tem pa se zmanjša verjetnost za napad angine pektoris. Nekatera zdravila delujejo na encime. Posebna skupina zdravil za zdravljenje zvišanega krvnega tlaka, t. i. zaviralci ACE, na primer, zavrejo delovanje posebnega encima v krvi, ki sodeluje pri nastanku snovi, imenovane angiotenzin II. Med drugim ta snov povzroči močno zoženje krvnih žil, zato se posledično zviša krvni tlak. S preprečevanjem nastanka angiotenzina II torej znižamo zvišan krvni tlak.
Druga skupina zdravil deluje proti napadalcem ali nenormalnim celicam. Ta zdravila bodisi zavrejo razmnoževanje mikroorganizmov bodisi uničijo njihove celice. Ena od teh zdravil so na primer antibiotiki; če zavrejo razmnoževanje bakterij, govorimo o bakteriostatičnem učinku, če pa bakterijsko celico uničijo, o baktericidnem delovanju. Antibiotiki delujejo na bakterije na dva načina: nekateri ovirajo nastajanje celične ovojnice oz. povzročijo njen propad, drugi pa prodrejo v notranjost bakterije in delujejo tam. Več si lahko preberite v poglavju Kaj so antibiotiki in kako delujejo.
Značilna lastnost nenormalnih, rakavih celic je hitra delitev. Pri zdravilih za zdravljenje rakavih obolenj (citostatiki) skušamo to lastnost celic izkoristiti tako, da povzročimo njihov propad, s čimer tumor uničimo ali vsaj zmanjšamo. Žal imajo to lastnost tudi nekatere zdrave celice, npr. krvne celice in celice lasnih mešičkov, zato se pri tovrstnem zdravljenju pogosto pojavljajo neželeni učinki (anemija, izguba las). V posebno skupino bi lahko uvrstili tista zdravila, ki nadomeščajo snovi, ki jih telesu primanjkuje.
Zaradi različnih vzrokov se lahko zgodi, da telo preneha izdelovati nujno potrebne snovi, npr. katerega od hormonov. Med najbolj znane tovrstne motnje nedvomno sodi sladkorna bolezen, ki nastane zaradi pomanjkanja hormona inzulina. Za normalno delovanje potrebuje telo tudi snovi, ki jih samo ne more izdelati, ampak jih dobi z uravnoteženo prehrano. Takšne snovi so npr. vitamini in minerali. Če teh snovi v telesu primanjkuje, se lahko razvijejo različne bolezni. Na primer, zaradi pomanjkanja vitamina D človek zboli za vsem dobro znano boleznijo kosti, imenovano rahitis.
Načini za vnos zdravila so zelo različni. Odvisni so predvsem od njegovih lastnosti, bolezni, ki jo zdravimo, in tudi od vseh drugih bolezni, ki jih ima bolnik.
Bolnik lahko zdravilo zaužije (peroralni način), npr. v obliki tablete, dražeja, kapsul, kapljic … Pri tem dobi različna navodila, ki večinoma temeljijo na lastnostih zdravila. Zelo pomembno je, da te napotke upošteva, saj bo zdravilo le tako doseglo želeni učinek. Včasih je tableto treba zaužiti na prazen želodec, saj hrana lahko precej zmanjša vstopanje zdravila v kri. Nekatera zdravila je treba vzeti tik pred spanjem, bodisi ker ravno ponoči najbolje učinkujejo (statini) bodisi zato, da določene stranske učinke preprosto prespimo.
Zdravilo lahko vnesemo v telo tudi mimo prebavil, npr. v mišico, podkožje ali na kožo. Na tak način uporabljamo zelo različne pripravke zdravila, kot so injekcije, mazila, raztopine, pršila … Ena od prednosti takšnih načinov dajanja je, da vstopi zdravilo neposredno v kri, iz prebavil namreč preide v jetra, kjer se pogosto del zdravila presnovi in ni več učinkovit. Prav tako se izognemo prebavi, zaradi katere bi nekatera zdravila (npr. inzulin) postala neučinkovita, saj jih telo obravnava kot hrano in jih razgradi na sestavne dele.