Evropska komisija odobrila Novartisovo prebojno celično zdravljenje CAR-T za dve agresivni obliki krvnega raka

Zdravilo so v družbi Novartis razvili v sodelovanju z Univerzo Pensilvanije (Penn). Je prebojno zdravljenje, ki se aplicira samo enkrat. Uporablja bolnikove lastne celice T za boj proti raku. To je prvo zdravljenje s celicami T, ki imajo himerni antigenski receptor (CAR-T) in je prejelo evropsko odobritev za dve maligni obolenji celic B. Je tudi prvo celično zdravljenje CAR-T, ki ga je odobrila ameriška Agencija za hrano in zdravila (FDA).^{6, 7} 

Zdravilo je celična disperzija za infundiranje, ki vsebuje žive celice in je izdelana za vsakega bolnika posebej z reprogramiranjem bolnikovih lastnih celic imunskega sistema.⁷

»Odobritev celičnega zdravljenja CAR-T je prelomni trenutek za bolnike v Evropi, ki potrebujejo nove možnosti zdravljenja. To je popolnoma nov pristop k zdravljenju teh bolnikov. Novartis je ponosen, da bo naš vodilni položaj pri razvoju inovativne terapije s celicami CAR-T pomembno prispeval k zdravljenju bolnikov v Evropi,« je dejala Liz Barrett, izvršna direktorica Novartisove Onkologije.

Evropska odobritev zdravila temelji na dveh globalnih registracijskih kliničnih preskušanjih CAR-T, ki sta vključevali tudi bolnike iz osmih evropskih držav in sta dokazali trajne odzive ter dosleden varnostni profil pri otrocih in mladih odraslih bolnikih z B-celično ALL in pri odraslih bolnikih z DLBCL.¹

B-celična ALL in DLBCL sta agresivni obliki krvnega raka, oboleli pa imajo na voljo le omejene možnosti zdravljenja. V Evropi predstavlja ALL približno 80 odstotkov vseh primerov levkemije pri otrocih,² obeti za bolnike, pri katerih se bolezen ponovi, pa so slabi.³ Značilna je nizka stopnja preživetja bolnikov, ki so prejeli več vrst zdravljenja, vključno s kemoterapijo, obsevanji, tarčnim zdravljenjem in presaditvijo matičnih celic, kar poudarja potrebo po novih možnostih zdravljenja. DLBCL je najpogostejša oblika ne-Hodgkinovega limfoma in predstavlja do 40 odstotkov vseh primerov B-limfomov po svetu.⁴ Bolniki, pri katerih se bolezen ponavlja, in tisti, ki se ne odzivajo na začetno zdravljenje, imajo trenutno na voljo zelo omejene možnosti zdravljenja z dolgotrajnim odzivom. Stopnje preživetja so za večino bolnikov zelo nizke, saj ti bolniki ali niso primerni za avtologno presaditev matičnih celic (ASCT) ali pa pri njih kemoterapija oziroma ASCT nista bili uspešni.⁵

Viri: 

1. Kymriah (tisagenlecleucel) Summary of Product Characteristics (SmPC), 2018.
2. Svetovna zdravstvena organizacija in Evropski informacijski sistem za okolje in zdravje, »Incidenca levkemije v otroštvu«. December 2009. Na voljo na: http://www.euro.who.int/__data/assets/pdf_file/0005/97016/4.1.-Incidence-of-childhood-leukaemia-EDITED_layouted.pdf. Dostopljeno junija 2018.
3. Ronson, A., Tvito, A., Rowe, JM., »Treatment of Relapsed/Refractory Acute Lymphoblastic Leukemia in Adults«. Current Oncology Reports, 2016 Jun; 18(6): 39. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27207612. Dostopljeno junija 2018.
4. Svetovna zdravstvena organizacija (WHO). Difuzni velikocelični B-limfom. Pregled bistvenih zdravil za zdravljenje raka na seznamu WHO. Na voljo na http://www.who.int/selection_medicines/committees/expert/20/applications/DiffuseLargeBCellLymphoma.pdf. Dostopljeno junija 2018.
5. Crump M, Neelapu S, Farooq U, Van Den Neste E, Kuruvilla J et al. (2017) Outcomes in refractory diffuse large B-cell lymphoma: results from the international SCHOLAR-1 study. Blood. Spletna objava pred tiskom 3. avgust. Digitalni identifikator: https://doi.org/10.1182/blood-2017-03-769620. Dostopljeno junija 2018.
6. Odobritev FDA na voljo na: https://www.fda.gov/biologicsbloodvaccines/cellulargenetherapyproducts/approvedproducts/ucm573706.htm. Dostopljeno avgusta 2018.
7. Novartis. Novartis receives European Commission approval of its CAR-T cell therapy, Kymriah® (tisagenlecleucel). Na voljo na: https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-european-commission-approval-its-car-t-cell-therapy-kymriah-tisagenlecleucel. Dostopljeno avgusta 2018.